Mikä on geeniterapia? Kuinka se toimii?

Kehosi soluissa olevat geenit ovat tärkeässä asemassa terveydellesi - todellakin, viallinen geeni tai geenit voivat saada sinut sairastumaan.

Tunnustaen tämän, tiedemiehet ovat työskennelleet vuosikymmeniä tapoja muuttaa geenejä tai korvata vialliset geenit terveillä ihmisillä sairauden tai sairauden hoitamiseksi, parantamiseksi tai ehkäisemiseksi.

Nyt tämä geeniterapia koskeva tutkimus on lopulta maksamassa. Elokuussa 2017 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto on hyväksynyt kolme geeniterapia-tuotetta, joista ensimmäinen on niiden kaltainen.

Kaksi heistä uudelleenohjelmoivat potilaan omat solut tukahduttavan tappavan syövän vastustamiseksi, ja viimeisimmässä hyväksytyssä tuotteessa kohdataan sairaus, joka aiheutuu tiettyjen geenien mutaatioista.

Mitä ovat solut ja geenit? Miten ne toimivat vuorovaikutuksessa?

Mikä on solujen ja geenien suhde?

Solut ovat kaikkien elävien asioiden perusrakennelmat; ihmiskeho koostuu kolmekymmentä niistä. Soluissamme on tuhansia geenejä, jotka tarjoavat tietoa erityisten proteiinien ja entsyymien tuottamiseen, jotka tekevät lihaksia, luita ja verta, jotka puolestaan ​​tukevat suurinta osaa kehon toiminnoista, kuten ruoansulatusta, energiaa ja kasvua. Petri ruokaa soluviljelmää

Miten geeniterapia toimii

Joskus geenin koko tai osa on viallinen tai puuttuu synnytyksestä tai geeni voi muuttua tai mutatoida aikuisen elämän aikana. Jokainen näistä vaihteluista voi häiritä proteiinien tekemistä, mikä voi edistää terveysongelmia tai sairauksia.

Geeniterapiassa tutkijat voivat tehdä yhden monista asioista riippuen ongelmasta, joka on läsnä. He voivat korvata geenin, joka aiheuttaa lääketieteellistä ongelmaa sellaisen kanssa, joka ei, lisää geenejä auttamaan kehoa taistelemaan tai hoitamaan sairautta tai poistamaan geenejä, jotka aiheuttavat ongelmia.

Jotta uudet geenit voitaisiin sijoittaa suoraan soluihin, tutkijat käyttävät vehikkeliä, jota kutsutaan "vektoriksi", joka on geneettisesti muunnettu toimittamaan geeni.

Esimerkiksi viruksilla on luonnollinen kyky toimittaa geneettistä materiaalia soluihin, ja siksi niitä voidaan käyttää vektoreina. Ennen kuin virusta voidaan käyttää hoitamaan terapeuttisia geenejä ihmissoluihin, sitä muutetaan kuitenkin poistamaan sen kyky aiheuttaa tartuntatauti.

Geeniterapiaa voidaan käyttää solujen muokkaamiseen kehon sisä- tai ulkopuolella. Kun se tapahtuu ruumiin sisällä, lääkäri pistää vektorin, joka kuljettaa geeniä suoraan kehon osaan, jolla on vialliset solut.

Geeniterapiassa, jota käytetään muuntelemaan soluja kehon ulkopuolella, veri, luuydin tai muu kudos voidaan ottaa potilaalta, ja tietyt solutyypit voidaan erottaa laboratoriosta. Vektori, joka sisältää halutun geenin, viedään näihin soluihin. Soluja jätetään, kerrotaan laboratoriossa ja injektoidaan sitten takaisin potilaaseen, jossa ne edelleen lisääntyvät ja lopulta tuottavat halutun vaikutuksen.

Ennen kuin geeniterapia voi mennä markkinoille ...

Ennen kuin yritys voi markkinoida geeniterapia-tuotetta käytettäväksi ihmisillä, geeniterapia-tuotetta on testattava turvallisuuden ja tehokkuuden vuoksi, jotta FDA: n tutkijat voivat harkita, ovatko hoidon riskit hyväksyttävissä etujen perusteella.

Geeniterapiassa on lupa muuttaa lääkkeitä ja luoda vaihtoehtoja potilaille, joilla on vaikeita ja jopa parantumattomia sairauksia. Koska tutkijat jatkavat suuria edistysaskeleita tässä hoidossa, FDA on sitoutunut auttamaan nopeuttamaan kehitystä nopealla uudelleentarkastelulla uraauurtavia hoitoja, joilla on mahdollisuus pelastaa ihmishenkiä.

Https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm